Registro do Elevidys e cancelado e Roche mantem acompanhamento

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro do Elevidys, terapia gênica indicada para a distrofia muscular de Duchenne, em decisão publicada no Diário Oficial da União em 21 de agosto e comunicada à sociedade na segunda-feira (24). O cancelamento consta da RE nº 3.332/2026 e foi feito em conjunto com a Roche, detentora do registro no Brasil.

Segundo a agência, os dados apresentados pela fabricante até este momento "não atendem aos requisitos de regulação necessários" para manter o registro, que era condicional. A decisão veio depois de relatos de insuficiência hepática aguda fatal em pacientes tratados nos Estados Unidos.

O registro condicional é uma via específica da regulação sanitária brasileira. Ele permite que um medicamento para doença grave e sem alternativa terapêutica chegue ao mercado antes de o pacote completo de evidências estar fechado, sob a condição de que o fabricante entregue os dados que faltam em prazo determinado. Não cumprida essa condição, o registro cai.

O que acontece com quem já foi tratado

O cancelamento não desobriga a empresa em relação a quem já recebeu o medicamento. A Anvisa afirmou que a Roche mantém as obrigações de acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao Elevidys, incluindo as crianças brasileiras tratadas entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

A terapia gênica é aplicada em dose única. Isso significa que não há interrupção de tratamento a ser gerenciada, como ocorreria com um medicamento de uso contínuo, mas há monitoramento de longo prazo a ser feito, sobretudo da função hepática.

A doença e o que muda no acesso

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética que compromete progressivamente a musculatura e provoca perda de massa muscular e fraqueza. Afeta principalmente meninos e costuma se manifestar na primeira infância. O tratamento disponível no Brasil segue baseado em corticoides, fisioterapia e suporte respiratório e cardíaco.

A terapia gênica funciona por outro mecanismo. Em vez de tratar o sintoma, ela entrega ao organismo uma instrução genética que o corpo do paciente não produz corretamente, usando um vetor viral modificado como transportador. O fígado é o órgão que mais concentra esse vetor depois da infusão, o que explica por que a segurança hepática é o ponto de monitoramento mais sensível nesse tipo de produto.

Com o registro cancelado, o Elevidys deixa de ter autorização para ser comercializado no país. A decisão vale para a comercialização e não retroage sobre as doses já aplicadas.

• Medicamento: Elevidys, terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne
• Ato: RE nº 3.332/2026, publicada no DOU em 21 de agosto de 2026
• Tipo de registro: condicional
• Motivo: dados apresentados não atendem aos requisitos regulatórios
• Pacientes tratados no Brasil: entre dezembro de 2024 e julho de 2025

Em nota, a Anvisa reafirmou o compromisso com "decisões regulatórias fundamentadas nas melhores evidências científicas disponíveis". A Roche informou que segue "empenhada com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias", o que abre caminho para um novo pedido de registro caso os dados exigidos sejam produzidos.

A agência tem acumulado decisões de retirada e restrição de produtos neste ano. Em agosto, a Anvisa também proibiu a fabricação e a venda de 12 produtos de limpeza, em ato de natureza distinta, mas com a mesma base: ausência de comprovação regulatória.